卡達 Sidra Medicine 醫院昨日宣布引進全球首款 CRISPR/Cas9 基因編輯療法 Casgevy，將為卡達地區 12 歲以上罹患鐮刀型紅血球疾病與輸血依賴型乙型海洋性貧血的患者，帶來具功能性治癒潛力的新型治療選項。
卡達 Sidra Medicine 醫院昨日（21日）宣布，已獲福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）認證，將引進全球首款基於 CRISPR/Cas9 基因編輯技術的療法 Casgevy，為鐮刀型紅血球疾病（sickle cell disease, SCD）與輸血依賴型乙型海洋性貧血（transfusion-dependent beta thalassemia, TDT）患者帶來治療新選擇。
Casgevy 療法目前已在卡達開放予年滿 12 歲的鐮刀型紅血球疾病與輸血依賴型乙型海洋性貧血患者。這款突破性的基因編輯療法不僅獲得卡達 Ministry of Public Health 的核准，也已取得美國食品藥品監督管理局（US Food and Drug Administration, FDA）和歐洲藥物管理局（European Medicines Agency, EMA）等國際監管機構的認可。
Sidra Medicine 醫院醫療長 Ibrahim Janahi 表示：「我們很榮幸能成為卡達第一家提供具功能性治癒潛力的基因編輯療法的醫院。這個里程碑強化了卡達作為先進醫療和精準健康區域領導者的地位。」他指出，這項獲得諾貝爾獎肯定的 CRISPR/Cas9 技術，將為卡達乃至更廣泛的 MENA 地區兒童患者提供治療。福泰製藥中東地區執行總經理 Hisham Hagar 也說：「Casgevy療法在卡達的推出，是我們對抗嚴重疾病努力的一大躍進。我們有信心這項治療能為卡達符合條件的輸血依賴型乙型海洋性貧血及重度鐮刀型紅血球疾病患者，提供潛在持久且具影響力的治療選項。」
Casgevy 的核心原理是針對這些遺傳性血液疾病的基因根源進行修正。臨床試驗已顯示，該療法能為鐮刀型紅血球疾病患者帶來顯著的轉化性成果，並使輸血依賴型乙型海洋性貧血患者擺脫定期輸血的需要。在全球範圍內，Casgevy 已在臨床試驗之外成功應用於患者，提升他們的生活品質並實現輸血獨立。
Sidra Medicine 小兒醫學部主任 Ahmed Al Hammadi 強調：「我們的目標是確保每位在 Sidra Medicine 接受治療的兒童，不僅能獲得最先進的療法，也能在整個療程中得到富有同情心且以家庭為中心的照護。」目前，Sidra Medicine 醫院約追蹤 150 至 200 名卡達境內被診斷為海洋性貧血或鐮刀型紅血球疾病的兒童患者。